UE1B - Médicaments et produits de santé

Ce chapitre introductif présente le cadre du cours UE 1B, intitulé « Les médicaments et autres produits de santé », dispensé à l'UFR Santé de l'Université de la Réunion.

Ces acronymes réglementaires sont le vocabulaire de base du cours : ils désignent les autorités (ANSM, EMA, ANSES) et les catégories de produits (AMM, DCI, MTG, PTA, PTC) dont l'étude détaillée occupe les chapitres suivants.

La définition juridique du ==médicament== est double : par présentation (substance présentée comme curative ou préventive) et par fonction (substance utilisée pour restaurer, corriger ou modifier les fonctions physiologiques). Un médicament nécessite une ==AMM== délivrée par l'ANSM (France) ou l'EMA (UE).

• La ==DCI== (Dénomination Commune Internationale) est le nom officiel du principe actif, distinct du nom commercial (ex. paracétamol vs Doliprane®).
• Le princeps est le médicament original ; le ==générique== est une copie à l'AMM simplifiée, avec même principe actif et même forme pharmaceutique.
• ==Spécialité pharmaceutique== : médicament industriel protégé par un brevet de 20 ans.
• Les ==médicaments biologiques== (insuline recombinante, anticorps monoclonaux suffixe « mab », enzymes suffixe « ase », facteurs de coagulation suffixe « cog ») sont produits à partir de sources biologiques. Leurs copies sont les ==biosimilaires==.
• ==Allopathie== : traite la maladie par un effet opposé (antibiotiques, anti-inflammatoires).
• ==Homéopathie== : repose sur la similitude, la dilution infinitésimale (CH, DH), la dynamisation et l'individualisation. Non remboursée depuis 2021.
• Le ==placebo== (pur : inactif ; impur : médicament avec AMM inefficace sur la maladie cible) a un effet psychobiologique ; l'==effet nocebo== est négatif.

Un ==dispositif médical== (DM) est un instrument, appareil ou logiciel utilisé à des fins médicales, dont l'action principale n'est pas pharmacologique, immunologique ou métabolique. Il peut servir au diagnostic, au traitement, à la compensation d'un handicap ou au remplacement d'une anatomie.

Les DM sont classés en 4 groupes selon la dangerosité et des paramètres comme la durée d'utilisation, le caractère stérile ou non, l'implantabilité et l'alimentation énergétique.

La réglementation suit la ==Directive européenne 93/42/CEE==. Les DM de classe I sont auto-certifiés par le fabricant ; les classes IIa, IIb et III nécessitent un ==marquage CE== et une déclaration à l'ANSM. Le remboursement est décidé par la CNEDiMTS (HAS) et le CEPS, inscrit sur la LPPR.

Les ==produits thérapeutiques annexes (PTA)== sont définis dans l'==Article L.1261-1 du Code de la Santé Publique==. Ils incluent tout produit, à l'exclusion des dispositifs médicaux, entrant en contact avec des organes, tissus, cellules ou produits issus du corps humain ou d'origine animale lors de leur conservation, préparation, transformation, conditionnement ou transport avant usage thérapeutique chez l'homme. Ils concernent également tout produit en contact avec des embryons dans le cadre de l'assistance médicale à la procréation.

Exemples de PTA :

• Milieux de conservation de greffons (tissus, organes ; ex : ==HEMO2Life==)
• Milieux utilisés en fécondation in vitro (FIV)
• Milieux employés lors de la préparation de produits de thérapie cellulaire

Pour être utilisés en France, les PTA doivent obligatoirement porter le ==marquage CE== et être autorisés par l'==ANSM== dans la destination revendiquée par le fabricant.

Les aliments diététiques et compléments alimentaires sont évalués et autorisés par l'==ANSES==, non par l'ANSM. Distribués en pharmacie, ils bénéficient d'une preuve d'efficacité thérapeutique.

Définis par l'==Article L5131-1==, les cosmétiques nettoient, parfument ou protègent les parties superficielles du corps. Ils ne nécessitent pas d'==AMM== ; l'ANSM assure leur surveillance.

La définition juridique (Art. L5111-1) est double : par présentation (propriétés curatives) et par fonction (diagnostic/mise en œuvre physiologique). Une ==AMM== de l'ANSM ou de l'EMA valide la présentation. La ==DCI== (OMS) se distingue du nom commercial ; les suffixes indiquent la famille : « -caine » (anesthésiques), « -olol » (bêtabloquants), « -mab » (anticorps monoclonaux). Une spécialité générique bénéficie d'une AMM simplifiée après 8 ans.

Les ==médicaments biologiques== ont une substance active issue d'une source biologique (insuline recombinante, anticorps monoclonaux). Leurs copies, les ==biosimilaires==, ont une efficacité équivalente au princeps mais ne sont pas identiques (production cellulaire).

L'allopathie combat la maladie par un effet opposé ; l'homéopathie repose sur les dilutions infinitésimales (CH) sans démonstration clinique. Le ==placebo==, dénué d'effet pharmacologique, sert de contrôle : pur (substance inerte) ou impur (médicament avec AMM sans efficacité sur la pathologie cible).

Les ==MTG== modifient les gènes pour corriger des maladies monogéniques (ex : mucoviscidose) par prélèvement, modification in vitro et réimplantation. Les ==PTC== sont des cellules humaines (souches ou iPS) utilisées en thérapie autologue ou allogénique ; les cellules iPS sont obtenues par reprogrammation de cellules somatiques.

Les ==PTA== (Article L1261-1) sont des produits en contact avec des organes, tissus ou cellules avant usage thérapeutique (milieux de conservation, de fécondation in vitro). Ils doivent porter le marquage CE et être autorisés par l'ANSM.

Ce chapitre pose les bases du cours UE 1B sur les médicaments et autres produits de santé. Il définit le médicament sur le plan juridique, explique son système de dénomination et présente les agences régulatrices clés.

La définition juridique est inscrite à l'Article L5111-1 du Code de la santé publique. Elle est double :

• Médicament par présentation : toute substance présentée comme possédant des propriétés curatives ou préventives.
• Médicament par fonction : toute substance pouvant être utilisée pour restaurer, corriger ou modifier les fonctions physiologiques, ou établir un diagnostic.
• Un produit peut être médicament par l'un ou l'autre critère, pas forcément les deux.
• Seuls 5 % des médicaments sont curatifs (antibiotiques, anticancéreux) ; les autres sont préventifs (anticoagulants) ou symptomatiques (antalgiques).
• En cas de doute entre médicament et autre catégorie de produit, il est considéré comme un médicament.

• L'AMM est obligatoire pour tout médicament ; elle valide son efficacité et sa sécurité via des essais cliniques.
• Délivrée en France par l'ANSM (Agence Nationale de Sécurité du Médicament), et au niveau européen par l'EMA (Agence Européenne des Médicaments, à Amsterdam).
• Les dispositifs médicaux n'ont pas d'AMM mais un marquage CE.

• La Dénomination Commune Internationale (DCI) est attribuée par l'OMS ; elle est unique mais peut varier selon les pays (ex. paracetamol en France, paracetamolo en Italie).
• Le nom commercial (nom de fantaisie) est obligatoirement différent de la DCI (ex. Doliprane® pour le paracétamol).
• La spécialité pharmaceutique est un médicament produit industriellement, avec un nom et un conditionnement précis, protégé par un brevet de 20 ans.

• Les génériques ont une procédure d'AMM simplifiée (si le princeps est commercialisé depuis ≥ 8 ans).
• Les suffixes DCI aident à identifier la classe thérapeutique : « -caine » (anesthésiques locaux), « -olol » (bêtabloquants), « -azépam » (benzodiazépines), « -sartan » (antagonistes AT1), « -mab » (anticorps monoclonaux).

Les médicaments allopathiques (allo = autre) combattent la maladie par un effet opposé (ex. antibiotiques). Les médicaments homéopathiques (homéos = semblable) reposent sur 4 principes : similitude, dilution infinitésimale, dynamisation, individualisation. Les dilutions sont en CH (centésimales Hahnemann) : 1 CH = dilution au 1/100 ; à 30 CH, la probabilité de contenir une molécule de principe actif est quasi nulle.

Les médicaments biologiques ont une substance active produite à partir d'une source biologique (ex. insuline recombinante, anticorps monoclonaux). Leurs copies sont appelées biosimilaires ; ils ne peuvent être parfaitement identiques au princeps (variabilité de production cellulaire). Les suffixes DCI à connaître : -mab (anticorps monoclonaux), -olol (bêta-bloquants), -sartan (antagonistes AT1), -caine (anesthésiques locaux), -ase (enzymes), -cog (facteurs de coagulation).

Le placebo (du latin placere, plaire) est une substance sans effet pharmacologique, mais ayant des effets psychobiologiques. Formule clé : Effet pharmacologique = Effet thérapeutique – Effet placebo. Le placebo pur est une préparation inerte (eau distillée, glucose) ; le placebo impur est un médicament avec AMM mais inefficace pour l'indication prescrite (ex. veinotoniques). L'effet nocebo (nocere, nuire) est un effet négatif induit par des attentes négatives (céphalées, nausées).

Un dispositif médical (DM) (Article L.5211-1 du CSP) est tout instrument, appareil, équipement, logiciel destiné à des fins médicales, dont l'action principale n'est pas obtenue par des moyens pharmacologiques, immunologiques ou métaboliques (ex. glucomètre, stent, prothèse). Les DM sont classés en 4 classes (I, IIa, IIb, III) selon le degré de risque : Classe I (faible risque : lunettes), IIa (risque modéré : lentilles), IIb (risque élevé : préservatifs), III (risque très élevé : prothèses articulaires, pacemakers).

Réglementation : les DM de classe I bénéficient d'une auto-certification par le fabricant. Pour les classes IIa, IIb et III, un marquage CE est requis (conformité aux exigences techniques) sans AMM. L'ANSM contrôle par audits et peut inspecter sur alerte (matériovigilance). Le remboursement est décidé par la CNEDiMTS (HAS) puis le CEPS fixe le prix. Les DM sont listés sur la LPPR (Liste des Produits et Prestations Remboursables).

Les produits thérapeutiques annexes (PTA) sont définis par l'Article L.1261-1 du Code de la santé publique comme tout produit (hors dispositifs médicaux) entrant en contact avec des organes, tissus, cellules ou produits du corps humain ou d'origine animale lors de leur conservation, préparation, transformation, conditionnement ou transport, avant utilisation thérapeutique chez l'homme. Ils incluent aussi les produits en contact avec des embryons dans le cadre de l'assistance médicale à la procréation.

• Exemples : milieux de conservation de greffons (ex. HEMO2Life), milieux utilisés pour la fécondation in vitro (FIV), milieux de préparation de produits de thérapie cellulaire.
• Pour être utilisés en France, les PTA doivent porter le marquage CE et être autorisés par l'ANSM dans la destination revendiquée par le fabricant.

• Les aliments spécifiques (diététiques, compléments, substituts) sont évalués par l'ANSES, pas par l'ANSM. Ils n'ont pas d'AMM mais doivent prouver leur efficacité thérapeutique pour être vendus en pharmacie.
• Les alicaments vendus en parapharmacie ne sont pas des aliments spécifiques.

• Article L5131-1 : un cosmétique est mis en contact avec les surfaces corporelles (épiderme, dents, muqueuses) pour nettoyer, parfumer, protéger ou modifier l'aspect.
• Pas d'AMM nécessaire. La Personne Responsable garantit la sécurité ; l'ANSM assure surveillance et contrôles en laboratoire.

• Double définition du médicament : par présentation et par fonction. En cas de doute, un produit est considéré comme médicament.

• ANSM (créée 2012) : évalue le rapport bénéfice/risque, délivre les AMM, encadre les ATU (pas d'AMM, petit nombre de patients) et RTU (prescriptions hors AMM).
• EMA : AMM centralisées valables dans toute l'UE (Amsterdam depuis 2020).

• Médicament biologique : substance active d'origine biologique (ex : insuline recombinante, 1984).
• Biosimilaires : copies des biologiques, efficacité égale au princeps mais non identiques.
• DCI des anticorps monoclonaux : suffixe -mab.

• Allopathie : traite par effet opposé (antibiotiques, anti-inflammatoires).
• Homéopathie : principe de similitude, dilutions infinitésimales (CH). Non remboursée depuis janvier 2021.

• Dispositifs médicaux : classes I, IIa, IIb, III selon la dangerosité. Classe I : auto-certification ; IIa+ : marquage CE + déclaration à l'ANSM.
• Remboursement via LPPR, avis de la CNEDiMTS.

• PTC : cellules humaines (souches ou iPS) autologues ou allogéniques.
• iPS : reprogrammation génétique de cellules adultes, sans modification de l'ADN du patient ( ≠ MTG). Autorisation ANSM ou AMM.