Chapitre 1 : science et médecine

L’art de soigner existe depuis des milliers d’années, notamment en Égypte et en Grèce antique. Des écrits anciens témoignent, par exemple, de l’utilisation de certaines plantes pour soigner. Les sciences existent également depuis des milliers d’années : les mathématiques étaient notamment pratiquées à Babylone, en Irak. Pendant longtemps, médecine et sciences ont cependant existé en parallèle, sans être considérées comme liées ; la médecine était surtout envisagée comme l’art de soigner les êtres humains.

⭐ Le rapprochement commence progressivement au XIXe siècle, dans les sociétés industrielles, et se poursuit encore aujourd’hui.

La médecine a progressivement intégré les travaux scientifiques. De plus en plus de personnes demandent qu’elle soit fondée sur des preuves.

Evidence-Based Medicine (EBM) : « médecine fondée sur les preuves ». Elle cherche à s’appuyer sur ce qui est le plus scientifique et sur ce qui a le plus de chances d’être publié dans des revues médicales.

Les institutions et les gouvernements demandent également une médecine efficace et fondée sur des preuves. Lors des crises sanitaires, les agences sanitaires jouent un rôle important.

L’histoire, la sociologie et la philosophie des sciences étudient les sciences avec une approche critique. Elles cherchent à comprendre comment se construisent les connaissances scientifiques, en étudiant notamment les facteurs sociaux, économiques ou politiques qui peuvent favoriser ou freiner cette construction.

⭐ Connaissance scientifique

: Explication concrète et vérifiable d’un phénomène, qui doit pouvoir être justifiée par des preuves.

Le raisonnement scientifique suit généralement plusieurs étapes :

1. Partir d’une hypothèse.
2. Chercher des preuves.
3. Construire une explication, puis éventuellement un modèle ou une interprétation.
4. Formuler une conclusion, qui peut être publiée et associée au nom de l’expérimentateur.

Deux grandes conceptions envisagent différemment ce qui rend une connaissance scientifique et la place de la société dans la production des sciences.

⭐ Rationalisme

: Conception selon laquelle la science cherche à atteindre la vérité grâce à la raison et à la logique.

Pour les rationalistes, chaque personne peut distinguer le vrai du faux en raisonnant. Cette conception remonte à la Grèce antique : la logique permet de comprendre les phénomènes et de rechercher des relations de cause à effet, comme « A entraîne B ». La science porte sur le général et cherche des connaissances universellement vraies.

L’exemple du Ménon de Platon illustre cette confiance dans le raisonnement. Socrate interroge un jeune esclave qui ne connaît pas la géométrie. Il lui demande de représenter un carré, puis de trouver un carré dont la surface est deux fois plus grande. En le guidant par des questions successives, Socrate l’amène à trouver la réponse par son raisonnement.

Les mécanistes considèrent que la science peut expliquer les phénomènes, y compris ceux qui concernent les êtres vivants et les êtres humains. Ils cherchent à construire une « bonne science mécanique » fondée sur l’étude des phénomènes naturels. Descartes s’intéresse notamment à l’anatomie du vivant et cherche à établir des connaissances par l’étude de la nature.

Les réductionnistes considèrent qu’une connaissance peut être tenue pour scientifique lorsqu’elle provient d’une expérience scientifique. La méthode expérimentale permet de vérifier des hypothèses et de produire des connaissances. René, biologiste du XIXe siècle, considère que la connaissance scientifique doit être fondée sur l’expérimentation.

La connaissance scientifique est aussi pensée et validée par une communauté de chercheurs et de savants. Il existe des institutions scientifiques, qui peuvent changer selon les époques.

⭐ Relativisme

: Conception selon laquelle la reconnaissance d’une connaissance comme scientifique dépend de la communauté scientifique et du contexte social dans lequel la science se construit.

Pour les relativistes, tout discours est « situé » : il est marqué par la subjectivité de la personne qui parle. La reconnaissance par la communauté scientifique joue donc un rôle important dans la définition de ce qui est considéré comme scientifique.

⭐ Paradigme

: Ensemble de normes et de façons de penser concernant les connaissances scientifiques, partagé par une communauté scientifique et permettant aux chercheurs de travailler selon un modèle commun.

Cette conception de la science comme succession de paradigmes est notamment développée par Thomas Kuhn en 1962. Un paradigme peut être abandonné lorsqu’il ne permet plus de fonctionner correctement et être remplacé par un autre : ce remplacement constitue une révolution scientifique.

Le passage du modèle de Ptolémée à celui de Copernic illustre ce changement :

• Ptolémée : modèle géocentrique, avec la Terre au centre de l’Univers.
• Copernic : modèle héliocentrique.

Pour les relativistes, une théorie qui s’impose peut aussi recevoir un appui extérieur au milieu scientifique : celui-ci ne vient donc pas nécessairement uniquement des chercheurs ou des arguments scientifiques. Cette idée est associée à Latour, en 1984. Les relativistes s’intéressent également aux échecs scientifiques.

Les relativistes radicaux considèrent que tous les discours se valent et que chacun peut avoir sa propre vérité. Si aucun discours ne peut être jugé plus vrai qu’un autre, il devient impossible de distinguer la valeur d’un discours scientifique de celle d’un autre discours.

Un exemple donné est celui de Trump, qui affirme que le réchauffement climatique n’existe pas. Dans une logique de relativisme radical, cette affirmation pourrait être considérée comme ayant autant de valeur que le discours scientifique.

Cette réflexion peut être rapprochée de 1984 et de La Ferme des animaux de George Orwell. Les historiens et les sociologues ne vont toutefois pas jusqu’au relativisme radical : leur position se situe entre rationalisme et relativisme.

Le schéma distingue également :

• Scientisme : « Seule la science peut atteindre la vérité ».
• Relativisme radical : « tous les discours se valent ».

⭐ Au XIXe siècle, la médecine devient de plus en plus expérimentale. Médecins et scientifiques cherchent à comprendre le fonctionnement du corps grâce à des expériences réalisées sur le vivant.

Claude Bernard critique la pratique médicale de son époque. Les médecins réalisent notamment des dissections sur des corps morts, mais il considère que cela ne suffit pas à comprendre réellement le fonctionnement du corps. Selon lui, il faut expérimenter sur le vivant : ni les malades ni les personnes mortes ne doivent servir à ces expériences, qui sont réalisées sur des animaux. Il met en place un laboratoire consacré à cette recherche.

⭐ Physiologie

: Étude du fonctionnement du corps sain, c’est-à-dire de la manière dont fonctionnent normalement les différents éléments du corps.

Claude Bernard développe la physiologie pour faire progresser la médecine. Il réalise des expériences sur des animaux, par exemple en donnant du curare à des chiens pour en étudier les effets et mieux comprendre le fonctionnement des différents systèmes du corps. Son travail montre que l’expérimentation en laboratoire peut rapprocher médecine et sciences.

Louis Pasteur, chimiste, enseigne à l’École normale supérieure de Paris. Il s’intéresse aux applications pratiques de la chimie, notamment dans les domaines de la santé et de l’alimentation, et utilise des expériences pour étudier différents problèmes. Il cherche notamment à répondre à des problèmes importants de santé.

Pasteur travaille sur la rage et cherche à trouver un vaccin contre cette maladie. Il réalise également de nombreuses expériences et développe des vaccins pour les animaux. Il est aussi impliqué dans la controverse sur la génération spontanée.

⭐ Génération spontanée

: Théorie selon laquelle la vie peut naître de la matière inanimée.

Depuis l’Antiquité, cette théorie soutient qu’un être vivant peut apparaître à partir d’une matière qui n’était pas vivante. Des moisissures apparaissant sur le tronc d’un arbre mort pouvaient être considérées comme une preuve de ce phénomène. La théorie est notamment liée à Aristote et reste soutenue pendant longtemps.

René Pouchet, médecin et professeur de botanique à Rouen, défend la génération spontanée. Il s’oppose à Pasteur, qui considère cette théorie comme fausse. Les deux scientifiques défendent leurs positions par des expériences, réalisées notamment dans des ballons en verre avec des plantes, de l’eau bouillie et de l’air chauffé. Les expériences des deux hommes réussissent, mais leurs conclusions sur la génération spontanée diffèrent.

La controverse n’est pas seulement scientifique : elle comporte également une dimension religieuse et politique dans la France de Napoléon III. L’Église catholique s’oppose à la théorie de la génération spontanée, notamment parce qu’elle considère qu’il faut au moins deux parents pour donner la vie.

L’Académie des sciences décide d’attribuer un prix à celui qui permettra de trancher la controverse. Elle prend finalement position en faveur de Pasteur.

La préférence de l’Académie pour la théorie de Pasteur peut aussi s’expliquer par des facteurs sociaux extérieurs à la science :

• Le contexte politique et religieux.
• Le statut professionnel de Pasteur.
• Son réseau de relations.
• Sa communication.

Les historiens adoptent une approche relativiste de cette situation. Ils montrent que la théorie de Pasteur ne s’est pas imposée uniquement par le pouvoir de la raison. Ils peuvent considérer que Pasteur avait raison tout en étudiant le contexte social, politique et religieux dans lequel sa théorie s’est imposée.

Au XXe siècle, la médecine se rapproche de la recherche scientifique et cherche à s’appuyer sur des preuves. Elle se rapproche notamment de la biologie, la science du vivant, avec le développement de la biomédecine et des essais cliniques. Elle mobilise aussi les statistiques, avec les biostatistiques, et l’informatique, notamment pour traiter les données massives et utiliser l’intelligence artificielle.

Des doubles cursus se développent, par exemple en médecine et biologie ou en biologie et statistiques. Les recherches et les expérimentations se développent sur les animaux, puis sur les humains dans le cadre d’essais cliniques. Les premières expériences sur des humains sont situées en 1947. La médecine évolue ainsi vers une médecine qui utilise les résultats de la recherche pour produire et améliorer les connaissances médicales.

Médecine fondée sur les preuves (Evidence-Based Medicine, EBM) : approche qui cherche à rapprocher les pratiques cliniques des données scientifiques et à s’appuyer sur les preuves disponibles.

Les travaux de l’historien américain Harry Marks montrent qu’il existe une méfiance envers les nouveaux médicaments et certains médecins. Des médicaments peuvent être dangereux et parfois rendre les patients plus malades. Des charlatans présentent leurs produits comme de vrais médicaments ; certains médecins peuvent les croire et les prescrire.

Dans les années 1950, aux États-Unis, des médecins réformateurs cherchent à redonner confiance en la médecine. Ils publient des revues comprenant des articles scientifiques et entreprennent d’évaluer les médicaments scientifiquement. Ils commencent à réaliser des tests sur des humains pour vérifier si les médicaments fonctionnent réellement.

Les industries pharmaceutiques soutiennent aussi cette démarche. En concurrence, elles cherchent à montrer que leurs médicaments fonctionnent mieux et soignent mieux les patients. Les essais cliniques servent à établir qu’un médicament est efficace et fiable, et peuvent ainsi contribuer à renforcer la confiance dans la médecine.

La méthode suit plusieurs étapes :

1. Sélectionner les patients à l’hôpital. Ils doivent avoir la même maladie, au même stade, et des caractéristiques similaires afin de former des groupes homogènes.
2. Former les groupes par randomisation : les patients sont répartis par tirage au sort. Le premier groupe reçoit le nouveau médicament testé ; le second reçoit un placebo.
3. Maintenir le double aveugle : ni le patient ni le médecin ou le soignant ne sait quel produit est administré.
4. Suivre les patients à l’aide d’examens, comme des analyses de sang ou de l’imagerie médicale, pour observer l’évolution de la maladie.
5. Comparer les résultats : les données chiffrées sont étudiées par des analyses statistiques pour déterminer si le médicament est utile.

Randomisation : répartition des patients par tirage au sort.

Le double aveugle vise une évaluation plus objective du traitement et limite la subjectivité du patient et du médecin. Un patient peut avoir l’impression d’aller mieux parce qu’il pense que le traitement va fonctionner : c’est l’autosuggestion, liée à l’effet placebo. La confiance du patient envers son médecin peut donc influencer ce qu’il ressent.

★ Cette méthode connaît ensuite un succès mondial et est utilisée dans de nombreux pays pour évaluer les médicaments.

Les associations de malades critiquent les essais cliniques, notamment dans le cas du SIDA. Le film 120 battements par minute fait référence à cette situation.

La recherche de volontaires correspondant aux critères de l’essai peut être difficile. La participation comporte aussi des risques : les patients qui reçoivent un placebo peuvent ne pas bénéficier d’un traitement ; le nouveau traitement peut produire des effets secondaires graves, pouvant aller jusqu’au décès. Les associations formulent plusieurs demandes.

1. Molécule contre placebo ou contre traitement usuel ?

Dans le cas du SIDA, la maladie peut fortement progresser chez les personnes du groupe placebo. Elles subissent alors une perte de chance, puisqu’elles ne reçoivent pas de traitement alors qu’un traitement existe déjà. Les associations demandent donc que le placebo soit remplacé par le traitement usuel, c’est-à-dire le traitement déjà disponible. Cette substitution vise à réduire la différence de chance entre les deux groupes.

2. Le droit du patient à être informé et à quitter l'essai

Les associations demandent que le patient ait le droit d’être informé et puisse quitter l’essai. La décision de continuer ou d’arrêter sa participation doit dépendre du patient.

3. Critères de morbidité et de mortalité ou qualité de vie ?

Les résultats des essais reposent notamment sur des examens médicaux, comme les analyses sanguines. Les associations considèrent que ces critères ne suffisent pas et demandent de prendre davantage en compte la qualité de vie, notamment la santé physique et mentale du patient. Cette demande a cependant peu modifié l’organisation des essais cliniques.

4. Accepter d'interrompre les essais

Les associations demandent qu’un essai puisse être interrompu avant la date prévue si le nouveau médicament fonctionne particulièrement bien. Il ne serait alors pas nécessaire d’attendre la fin prévue de l’essai.

5. Assouplir les critères d'inclusion des patients

Les associations demandent d’assouplir certains critères d’inclusion. Il peut, par exemple, être demandé au patient de n’avoir jamais pris un certain médicament ou de ne pas prendre certains traitements en même temps. Des critères trop stricts rendent la recherche de volontaires plus difficile.

Les industries pharmaceutiques sponsorisent un grand nombre d’essais cliniques. Ces essais coûtent cher : ils doivent être organisés dans les hôpitaux, les patients répartis et du personnel mobilisé pour surveiller les essais. Les hôpitaux publics ont donc du mal à réaliser seuls de nombreux essais.

Les médecins-chercheurs sont en concurrence pour accueillir ces essais. Ils peuvent vouloir donner à leurs patients accès à des innovations et à de nouveaux traitements. Il existe donc des besoins cliniques, mais aussi une course à la publication. Les médecins-chercheurs cherchent à publier dans des revues médicales, car les publications peuvent les aider à progresser dans leur carrière et à obtenir de meilleurs postes. La recherche évolue ainsi aussi en fonction du nombre de publications.

La sponsorisation industrielle peut influencer les résultats : les essais sponsorisés par l’industrie présentent plus souvent des résultats favorables au produit testé (Lundh et al., 2017). Des sociologues peuvent alors considérer que l’essai clinique devient également un outil marketing. Un essai organisé dans un hôpital peut améliorer la réputation de celui-ci et mettre en avant le médicament testé.

Les essais cliniques sont aussi délocalisés. Certains sont réalisés dans des pays du Sud, notamment là où les salaires sont plus faibles. Cette délocalisation réduit le coût des essais et peut aussi limiter les poursuites juridiques.

La médecine fondée sur les preuves, ou Evidence-Based Medicine (EBM), cherche à rapprocher les pratiques cliniques des données scientifiques. Le nombre de publications et d’articles médicaux augmente, mais un médecin ne peut pas tout lire. Il faut donc pouvoir distinguer les articles de bonne qualité et repérer ceux qui présentent le meilleur niveau de preuve.

Dans les années 1990, aux États-Unis, des médecins développent cette approche en distinguant plusieurs niveaux de preuve scientifique. Ils établissent une hiérarchie qui classe différents types de publications, du niveau de preuve le plus fort au plus faible.

La hiérarchie est représentée sous la forme d’une pyramide.

1. ★ Méta-analyses d’essais cliniques randomisés : premier niveau, le plus élevé, noté ++++.
2. Essais cliniques randomisés (ECR) en double aveugle : deuxième niveau.
3. Essais cliniques : troisième niveau.
4. Études de cohorte : quatrième niveau ; les personnes sont suivies dans le temps.
5. Études de cas : cinquième niveau.

Méta-analyse : comparaison et synthèse de plusieurs publications, notamment de plusieurs essais cliniques randomisés. Elle rassemble plusieurs résultats au lieu de s’appuyer sur un seul article et contribue ainsi à la synthèse des connaissances scientifiques.

Étude de cohorte : étude dans laquelle des personnes sont suivies dans le temps.

Les ECR et les méta-analyses occupent les niveaux de preuve les plus élevés de cette hiérarchie.

Les ECR et les méta-analyses sont considérés comme les meilleurs niveaux de preuve. Les associations de médecins peuvent s’appuyer sur leurs articles pour établir des recommandations de bonne pratique.

Les agences sanitaires utilisent elles aussi les niveaux de preuve pour mettre en place une médecine fondée sur les preuves et élaborer des recommandations. La Haute Autorité de Santé (HAS) est un exemple d’agence qui utilise ces données.

Les recommandations ont des conséquences concrètes, au-delà des théories scientifiques. La Sécurité sociale s’appuie sur les niveaux de preuve et les recommandations pour décider si de nouveaux traitements seront remboursés.

Il existe donc un enjeu économique, puisque ces décisions concernent le remboursement des traitements. Il existe aussi un enjeu juridique : en cas de plainte, les avocats peuvent se référer aux recommandations médicales. De mauvaises recommandations peuvent avoir des conséquences importantes.

L’histoire et la sociologie des sciences montrent que les sciences ont un caractère incertain, à la différence de l’approche rationaliste, qui met davantage l’accent sur la raison et les preuves. Elles étudient la manière dont les connaissances sont construites, présentées et reconnues, ainsi que l’influence que peuvent exercer des facteurs sociaux, politiques, religieux ou économiques extérieurs à la science.

Cela ne signifie pas que toutes les connaissances scientifiques se valent ou que tout est relatif. Les historiens et les sociologues reconnaissent l’existence de faits qui peuvent être considérés comme scientifiquement vrais ou faux selon l’état actuel des connaissances.

La controverse sur la génération spontanée illustre cette distinction : Pasteur avait raison sur la question scientifique, mais l’acceptation de ses résultats a aussi été influencée par des éléments dépassant les expériences, notamment le contexte social, politique et religieux et la manière dont les résultats ont été présentés et reconnus.

Au XXe et au XXIe siècle, la médecine continue à se rapprocher des sciences et à chercher des preuves scientifiques. Elle utilise notamment les essais cliniques, les données massives (big data) et l’intelligence artificielle (IA), tout en étant influencée par le contexte social dans lequel elle se développe.

Comment les essais cliniques sont-ils devenus un moyen d’évaluer les médicaments, et quelles critiques ont-ils suscitées ?

1. Présenter les raisons du développement des essais cliniques
   • Méfiance envers les nouveaux médicaments et certains médecins ; danger de médicaments et présence de charlatans.
   • Réformateurs américains des années 1950 : revues scientifiques et tests sur des humains.
   • Soutien des industries pharmaceutiques, qui cherchent à montrer l’efficacité de leurs médicaments.
2. Décrire l’ECR en double aveugle
   • Sélection de patients ayant la même maladie, au même stade et avec des caractéristiques similaires.
   • Répartition aléatoire entre le médicament testé et le placebo.
   • Double aveugle, suivi médical et comparaison statistique des résultats.
   • Rôle de l’autosuggestion et de l’effet placebo dans les perceptions des patients.
3. Présenter les critiques des associations de malades
   • Risques du placebo et du nouveau traitement ; perte de chance dans le cas du SIDA.
   • Cinq demandes : traitement usuel plutôt que placebo, droit à l’information et au retrait, prise en compte de la qualité de vie, possibilité d’interrompre l’essai si le médicament fonctionne particulièrement bien, assouplissement des critères d’inclusion.
4. Élargir aux critiques de l’implication industrielle
   • Coût des essais, compétition entre médecins-chercheurs et course à la publication.
   • Résultats plus souvent favorables aux produits testés dans les essais sponsorisés par l’industrie.
   • Essai comme outil marketing et délocalisation vers des pays du Sud.

Présenter la hiérarchie des niveaux de preuve et ses usages médicaux, économiques et juridiques.

1. Expliquer le besoin d’une hiérarchie
   • Augmentation du nombre de publications ; impossibilité pour un médecin de tout lire.
   • Développement de l’EBM aux États-Unis dans les années 1990.
2. Classer les niveaux de preuve
   • Méta-analyses d’ECR : premier niveau, ++++.
   • ECR en double aveugle : deuxième niveau.
   • Essais cliniques : troisième niveau.
   • Études de cohorte : quatrième niveau.
   • Études de cas : cinquième niveau.
3. Présenter l’utilisation des résultats
   • ECR et méta-analyses comme niveaux de preuve les plus élevés.
   • Recommandations de bonne pratique par les associations de médecins et les agences sanitaires, notamment la HAS.
4. Montrer les conséquences concrètes
   • Décisions de remboursement de la Sécurité sociale : enjeu économique.
   • Recours aux recommandations en cas de plainte : enjeu juridique.

Comment la science et la société se construisent-elles mutuellement dans la médecine ?

1. Montrer la place croissante de la science dans le savoir médical
   • Rapprochement de la médecine avec la biologie, les biostatistiques et l’informatique.
   • Essor de la biomédecine et des essais cliniques ; développement des données massives et de l’intelligence artificielle.
2. Décrire la manière dont la société intervient dans la science
   • Influence des facteurs sociaux, politiques, religieux et économiques sur la construction et la reconnaissance des connaissances.
   • Controverse sur la génération spontanée : résultats expérimentaux et contexte de leur reconnaissance.
   • Essais cliniques : rôle des associations de malades et implications industrielles.
3. Nuancer la conclusion
   • L’influence du contexte ne signifie pas que toutes les connaissances se valent ou que tout est relatif.
   • La science façonne la société, tandis que la société influence la manière dont la science se construit et est reconnue.